摘要
目的：評估 Niktimvo™（axatilimab-csfr）於成人與體重 ≥ 40 kg 兒童慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD, cGVHD）患者中，作為經歷至少兩線系統治療失敗後的新機制免疫治療之臨床價值與安全性。
方法：依據 AGAVE-201 三期試驗結果及美國 FDA 官方批准公告，整合 GeneOnline 與 GBI Monthly 之報導內容，分析藥物機轉、療效指標與監管意涵。
結果：試驗顯示在 0.3 mg/kg Q2W 劑量組別中，6 個月內客觀反應率（ORR）約 75%，其中超過 60% 患者可維持 ≥ 12 個月反應。2024 年 8 月 14 日，美國 FDA 正式批准 Niktimvo 用於 cGVHD 成人與體重 ≥ 40 kg 兒童。
結論：Niktimvo 為首款針對 CSF-1R 受體之抗體療法，在難治性 cGVHD 領域中提供創新機制與新治療選項，未來可望改變慢性 GVHD 治療策略。
引言
慢性移植物抗宿主病（chronic GVHD, cGVHD）為造血幹細胞移植後最棘手的免疫併發症之一，臨床上可累及皮膚、肝臟、肺部與腸胃道等多器官，造成持續性發炎與纖維化。現行治療以 類固醇 為主，但約半數患者最終對治療產生耐受或復發。對此，Incyte 與 Syndax 共同開發的 Niktimvo™（axatilimab-csfr） 作為首個針對 CSF-1R（巨噬細胞刺激因子受體）的人源單株抗體，能抑制活化的巨噬細胞，減少免疫介導的組織損傷與纖維化反應，為難治性 cGVHD 帶來全新治療方向。
方法與資料來源
- 臨床試驗：AGAVE-201（NCT04710576），多中心、開放標籤、三劑量群隨機試驗。
- 受試對象：經 ≥ 2 線系統治療失敗之 cGVHD 成人與體重 ≥ 40 kg 兒童患者。
- 治療組別：
- 0.3 mg/kg 每兩週（Q2W）
- 1.0 mg/kg 每兩週（Q2W）
- 3.0 mg/kg 每四週（Q4W）
- 主要終點：6 個月內客觀反應率（ORR）。
- 次要終點：反應持續時間（DOR）、類固醇減量、器官反應率、安全性。
- 資料來源：GeneOnline、GBI Monthly、FDA 官方核准文件、Incyte 新聞稿。
結果
臨床療效指標
| 項目 | Niktimvo（0.3 mg/kg Q2W） | 摘要說明 |
|---|---|---|
| 6 個月內 ORR | 約 75% | 顯著高於歷史對照治療組 |
| 反應持續 ≥ 12 個月 | 約 60% | 穩定控制多器官受累 |
| 嚴重不良事件（SAE） | 約 44% | 主要為感染與肝功能指標上升 |
監管進展
美國 FDA 已於 2024 年 8 月 14 日批准 Niktimvo 用於成人與體重 ≥ 40 kg 兒童 cGVHD 患者，適用於經兩線以上系統性治療失敗者。 其後於 2025 年 1 月追加核准 9 mg 及 22 mg 藥瓶規格，以利臨床劑量調整與藥物利用率提升。
討論
- 機制創新：Niktimvo 為首款針對 CSF-1R 的單株抗體，透過調控巨噬細胞途徑，抑制慢性免疫驅動的纖維化反應。
- 臨床意義：在多線治療失敗的難治性 cGVHD 族群中，ORR 達 75% 的結果具臨床轉譯潛力，對過去療法受限的患者是一項關鍵進展。
- 安全性觀察：雖多數不良事件可控，但感染與肝功能異常需嚴格監測；長期免疫穩定性仍待後續資料補充。
- 未來展望：目前正開展 Niktimvo 與 ruxolitinib 或 belumosudil 之聯合療法研究，並評估其於早期或預防性應用之潛力。
臨床與商務意涵
- 臨床端：為 cGVHD 提供非類固醇依賴的新治療選項，預期將改寫難治族群治療流程。
- 藥事／給付：可望列入美國 NCCN guideline 後成為標準治療之一，健保評估與成本效益分析為後續重點。
- 市場策略：Incyte 與 Syndax 將共同推動全球商化，預期於 2025 年進一步拓展歐盟與亞洲市場。
研究限制
本文資料來源主要為官方公告與新聞摘要，未含完整同行評審數據。後續應密切關注長期安全性、真實世界實證（RWE）與跨族群療效差異之研究，以全面評估該藥物之臨床價值。
延伸閱讀
參考文獻（References）
- GeneOnline. Incyte and Syndax announce U.S. FDA approval of Niktimvo™ (axatilimab-csfr) for chronic graft-versus-host disease. 發布：2024-08-14. 取用：2025-11-10。連結
- GBI Monthly. FDA 核准 Incyte/Syndax 新藥 Niktimvo™ 用於慢性移植物抗宿主病. 發布：2024-08-15. 連結
- FDA. FDA Approves Axatilimab-csfr for Chronic Graft-Versus-Host Disease. 2024-08-14. 連結
